Posted by on June 30, 2020 12:28 am
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三项新研究显示在CRISPR-Cas9编辑后人类胚胎基因组中的有害变化

三个独立工作的团队测试了使用CRISPR–Cas9基因编辑消除人类胚胎中遗传缺陷的可能性,报告发现了基因组中不需要的变化。第一个小组在弗朗西斯·克里克研究所(Francis Crick Institute)工作,编辑了可能对胎儿发育产生重大影响的突变。第二,在哥伦比亚大学工作,试图使用基因编辑器修复已知导致失明的突变。第三个是在俄勒冈健康与科学大学工作的团队-他们正试图修复已知会导致某种心脏问题的突变。这三个小组都写了书面文件描述他们的努力和发现,并在等待同行评审的同时将它们张贴在bioRxiv预印服务器上。

CRISPR–Cas9基因编辑技术已经报道了好几年了,因为研究人员一直在测试动物上使用它来测试在人类上安全使用该技术的可能性。医学科学家一直希望该技术可以用于修复导致生命后期健康问题的胚胎突变。甚至有人建议该技术有朝一日可以用来增强人类的能力。

不幸的是,在实验动物中测试该技术既有好消息,也有坏消息:在许多情况下,突变已被修复,并且胚胎已经长成成年而没有突变,否则这种突变会引起医学疾病。在坏消息事实证明,该技术的精确度远远低于预期:基因组的其他部分被剪断,导致“脱靶”基因编辑。有时,基因组的片段被意外修复。这些问题被认为太严重而不能在人类身上使用。但是科学家们希望这项技术在人类中比在其他动物中更有效。值得注意的是,在进行此类研究之前,研究人员或他们所在的直觉必须获得政府的许可。他们还必须在研究完所有胚胎后将其破坏:不允许任何胚胎生长到胚胎阶段之外。

第一小组在很多情况下在目标站点附近发现了许多不需要的更改。第二小组发现大段染色体意外消失,第三小组发现目标位点附近发生了多个不必要的变化。

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Published at Tue, 30 Jun 2020 04:27:08 +0000