60 billion USD market value 3 CRISPR company overestimated the value of behind the the clinical trial progress

Source: 60 billion $ market value 3 CRISPR company overestimated the value behind clinical trials in progress

作者：青瓦

几乎所有人都没有注意到，三家CRISPR上市公司的累计市值在过去一年中&#32763 ;了三番，现在已经接近60亿美元。

这三家公司分别是张锋等人创办的Editas Medicine（约18亿$）；Emmanuelle Charpentier等人联合创办的瑞&# 22763;药物研发公司CRISPR Therapeutics(约34亿$），以及Jennifer Doudna的Intellia Therapeutics（约11亿$）。

虽然科研界频频爆出关于第三代基因编辑CRISPR技术的好消息，但至今，&#27809 ;有任何一项人体临床试验能够证明其所承诺的价值。

5月初，欧盟批准了CRISPR的首个人体临床试验，用于治疗β地中海贫血。 CRISPR Therapeutics/Vertex计划将在2018年下半年开展CTX-001临床Ⅰ/Ⅱ期试验。

但在5月底，THE FDA暂停CTX-001的IND申请，称有一些关于该临床试验的问题需要申&# 25253;者回答。受这一消息影响，CRISPR Therapeutics股价在第二天开盘下跌8％，不时过截&#27490 ;到发稿时市值仍然达30多亿美元。

讽刺的是，截止目前为止，公开资料显示：只有1项有关CRISPR的临床试验&# 21551;动了患者招募，而这项试验与上述3家知名的基因编辑上市公司并无& #20851;联（见下表1）[1]。

表1：美国主要CRISPR玩家

这项研究Tmunity Therapeutics（Carl June是创始人之一）运营，严格来说不涉及基于CRISPR的基因编&#36753 ;疗法。该方法采用用CRISPR/cas9基因修饰敲除内源性TCR和PD-1的非亲和力增强型 NY-ESO-1TCR-T，然后将这些细胞回输入患者以刺激抗肿瘤应答。

美国国立卫生研究院（NCI）的重组细胞咨询委员会在2016年年中批准了Tmunity的& #30003;请，但该项试验是在1年后获得正式IND批准的。据Clinicaltrials. gov报道，试验在5月开始招募患者，尚不清楚是否有患者尚未接受治疗&# 12290;

根据最新消息，FDA已提出“提出某些问题”。大家也都可能注意到了，1 月份一篇科学论文称：斯坦福大学儿科血液学家Matthew Porteus和Kenneth Weinberg领导的研究小组 却发现了CRISPR-Cas9可能会让部分人发生自身免疫从而导致治疗失败[2]。

在JP摩根大会上，Editas也就此问题展开了激烈讨论，不过依旧决定在2018年年& #20013;提交IND，他们表示即使发生这种情况，也只是比原计划晚六个月。Intellia Therapeutics&# 23578;未进行IND，该公司原计划在2018年年中开始这些工作，但最近一次报告只 是将2018年作为申报期限。

三大基因编辑上市公司CRISPR临床试验能否在2018年顺利开展还是个未知数。&# 19981;过由NCI主导的一项临床试验5月下旬出现在Clinicaltrials. gov上登记条目中，预计在6月份会启动。

表2：CRISPR在中国和韩国的临床试验项目

Clinicaltrials. gov还列出了部分中国和韩国登记的CRISPR临床试验，其中中国已经有6项试验& #21551;动了患者招募。外媒推测：中国可能会在CRISPR领先西方市场一段时间。

此外，还存在一些备受关注的问题，譬如博德研究所与加利福尼亚大学伯克利分校之间长期存在的Cas9专利纠纷。然而，从临床试验推进缓&#24930 ;的角度来看，知识产权或许并不是投资者首要担心的事情。

参考资料：

[1] The Crispr: nice valuation, but where’s the clinical trial?

[2] Identification of the Pre-Existing Adaptive Immunity to Cas9 Proteins in Humans

*声明：本文由入驻新浪医药新闻作者撰写，观点仅代表作者本&# 20154;，不代表新浪医药新闻立场。

Published at Sun, 03 Jun 2018 22:34:51 +0000