Gene editing technology CRISPR inventors Zhang Feng:custom baby is still very far

Source: gene editing technology CRISPR inventors Zhang Feng:custom baby also very far

（原标题：A CRISPR Pioneer on Gene Editing: ‘We Shouldn’t Screw It Up’）

图示：张峰是CRISPR技术的发现者之一

网易科技讯 6月9日消息，据国外媒体报道，日前《大西洋月刊》访&#38382 ;了基因编辑技术CRISPR的发现者张峰，探讨了这项技术的挑战、未来应用&# 21644;发展方向等问题。张峰表示，在这项技术可以用于治疗人类疾病之&# 21069;，还有很多问题需要解决。

很多人第一次看到张峰时，都会惊讶于这个基因编辑技术领域的先& #39537;者是如此年轻。这位生物学家只有36岁，戴着眼镜的圆脸让他看起来 更年轻。要知道，张峰已经已经取得了两项有望获得诺贝尔奖的发现 。

其中最重要的是CRISPR，这是一种基因编辑工具，可以精确改变人类的DNA&#12290 ; 在媒体的宣传中，CRISPR已经认为是治疗遗传疾病，治愈癌症以及创造定&# 21046;婴儿的潜在工具。

CRISPR也是张峰所在Broad研究所与詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)所在的加州大学伯克利分 校之间一场激烈的专利纠纷的主题。杜德纳也宣布自己获得了CRISPR的重&#35201 ;发现。这场专利之争引发了一场争论，其焦点在于这项科学突破应&#24403 ;归功于谁。

最近在crisprcon大会上，张峰做了主题演讲，主要谈了这项技术的未来。在 此次会议上，《大西洋月刊》媒体人Sarah Zhang采访了张峰，探讨了这项技术的未来应用。

the Sarah Zhang：这么说我们是同一个姓！不过，我们并不是亲戚。

张峰：是的，这个姓很常见，对匿名很有好处。

the Sarah Zhang：你什么时候开始对研究生物学感兴趣？

张峰：我其实并不喜欢生物学。这就像是辨别不同种类的叶子，& #23545;事物进行分类。我对数学，化学和计算机更感兴趣，这些是把东西& #25286;开，再重新整合起来。

the Sarah Zhang：这听起来很像你用CRISPR所做的事情。 CRISPR最初来自细菌，主要利用它来& #20999;割细菌的DNA，最初是科学家在研究某种鲜为人知的细菌时发现的。你 把这种技术应用到人体细胞，它也可以切割人体细胞的DNA。你是否花&#20102 ;很多时间去阅读晦涩难懂的微生物学文献？

张峰：谷歌很不错，PubMed也不错，所以你可以搜索不同的东西。我寻 找事物的方式是首先有一些假设或想法，然后去搜索与该假设有关的 东西。然后在这个区域广泛地进行阅读，看看是否有涉及到这个问题 的有价值信息。

the Sarah Zhang：你曾在学校的基因治疗实验室工作过，基因疗法的发展也比较&#26354 ;折。（基因疗法是将正常基因植入基因缺失或有缺陷的人体内；理&#35770 ;上，用CRISPR进行基因编辑可以用于插入，删除或修正现有基因。）基因&# 30103;法在90年代早期被大肆宣传，然后经历了一个黑暗的低潮期，现在我们终于看到基因疗法获得了美国食品药监局的批准&#12290 ;你沿着这条曲线走了吗？关于CRISPR的未来它带给你什么看法？

张峰：当然。我第一次听说基因疗法是在星期六的分子生物学课& #19978;。那是在1994年，或者是1995年，基因疗法的潜力非常明显。如果我们能&#22815 ;在遗传层面上治愈疾病，那么我们可以解决很多疾病问题。

所以当我上学的时候，恰巧在得梅因有一个基因治疗实验室，他们& #27491;在招募志愿者，所以我在二年级时就开始在那里工作。我接触过各& #31181;基因治疗方法。

基因治疗面临的一个主要挑战是输送。我们该如何将治疗用基因导& #20837;不同的组织？在当时的实验室中，有人从事各种病毒载体的研究：& #33707;洛尼鼠白血病病毒、单纯疱疹病毒、腺伴随病毒、腺病毒。这些都& #26159;人们探索将基因输入患者体内的不同方式。令人激动的是，研究人& #21592;正在使之成为可能方面取得进展。

然后就是1999年，宾夕法尼亚大学传出了坏消息。

the Sarah Zhang：你是说杰西·格尔辛格（Jesse Gelsinger）在临床试验中死亡。基因疗法所用&# 30340;输送病毒导致身体出现大规模免疫反应，结果导致他死亡。

张峰：对于这个领域的每个人来说，这是一个非常发人深省的时& #21051;。所以说，在过去我们并没有完全理解输送系统。我们不了解这些& #30149;毒的生物学特征。这也适用于基因编辑技术。

the Sarah Zhang：你认为使用CRISPR治疗人类疾病有哪些挑战？

张峰：我们所拥有的输送系统的种类仍然非常有限。对于许多这& #26679;的疾病，我们并没有合适的输送系统。现在，我们可以接触到血细& #32990;，眼睛，或许还有耳朵。但是如果我们想要做一些全身范围的事情& #65292;现在还没有很好的方法。

病毒是大自然将物质输送到细胞的方式。这是一种方法，所以我们& #21162;力研究，并探索各种还没有被利用过的各种病毒。我们还研究了诸& #22914;外泌体等东西，它们是细胞释放用于在细胞之间传递信息的囊泡。< /p>

the Sarah Zhang：也是一种自然的方式。

张峰：的确是自然的方式。我们还合作研究脂质纳米粒子，脂质& #20307;。我认为我们必须采取广泛的方法来全面地解决这个问题。很可能& #19981;同的组织需要不同的方法。

the Sarah Zhang：哪些器官最难应用CRISPR？

张峰：我真的很想能够把东西送入大脑。但一个吃不饱的人现在& #36824;不能挑三拣四。你可以探索基本的生物学，去找出大自然希望我们& #21435;的地方。

the Sarah Zhang：谈到大脑，你的实验室已经引起了很多人的关注。但你另一半&#30340 ;研究是关于大脑的，特别是精神类疾病。

张峰：自从我上大学以来，我一直对大脑感兴趣。这就是让我们& #25104;为现在这个样子的原因。不幸的是，我们对此知之甚少。我在大学里有一位真正的好&# 26379;友，他患有精神疾病。从那次经历中，我意识到精神疾病是非常真&# 23454;的疾病。这不仅仅是因为这个人一天过的非常糟糕，而是说这些都&# 26159;我们无法真正理解的东西。如果我能更多地理解它，也许能够找到&# 35299;决的办法。

the Sarah Zhang：精神疾病可能是我们理解和影响生物机制方面最大的鸿沟。

张峰：是的，没错。部分原因是大脑的复杂性。这么多不同的细& #32990;。这么多不同的细胞类型。另一部分原因是大脑很难研究。它被包& #35065;在我们的头骨中，是一大块致密的组织。我们很难观察到这个组织& #26159;如何工作的。此外，分子和信号是如此微观，这些因素使得研究大& #33041;更富挑战性。所以这让我明白我们需要新的技术和工具来帮助分解& #19981;同的细胞和不同的分子，从而弄清楚它们是如何在大脑系统中协同& #24037;作的。

the Sarah Zhang：你怎么用CRISPR来研究大脑？

张峰：通过DNA测序，科学家发现了许多遗传变异，其中一些变异与 脑疾病风险增加有关。因此，我们使用CRISPR对小鼠进行实验，试图了解&#23427 ;们是如何工作的。它们影响大脑功能的机制是什么？

the Sarah Zhang：有很多病人都想要了解CRISPR能够怎样帮助他们，你有没有收到他们&# 30340;电子邮件？?

张峰：是的，我每天都收到他们发来的电子邮件。患者和他们的亲友真的在试图理解这项技&# 26415;是什么。他们想知道是否有方法来推动这项技术的发展，以便于相&# 24212;的治疗手段可以奇效。这是一个非常鼓舞人心的信息。我每天都在&# 25552;醒自己，有可能开发出一些能够真正帮助人的东西。只要加快工作&# 36827;度，我们就能更快地实现目标。

the Sarah Zhang：这也不难吗？因为正如你所说的那样，仍然存在很多挑战，你&#21487 ;能不得不告诉一些人，短期内无法做到这一点。

张峰：我认为应该提醒大家，我们有幸能够做出积极的改变，我& #20204;不应该把它搞砸。

the Sarah Zhang：谁信赖CRISPR？

张峰：我认为很多人都相信。 CRISPR是已经被研究了几十年的东西，所 以有很多人参与了不同阶段的工作。有些人在早期发现中很重要。然 后其他人拿起接力棒，继续研究基础生物学。这是科学发现的美妙之 处。我们的成果建立在前人研究的基础之上。这就是历史或文明是如 何建造起来的，一砖一瓦的岁月积累。

the Sarah Zhang：你们当中的一些科学家已经开始讨论在人类身上使用CRISPR技术的潜&# 22312;风险。你是否觉得自己处于一个道德权威的位置，因为正是你帮助&# 25226;这项技术带入了这个世界？

张峰：那么我认为我们都有责任：科学家，媒体，决策者，生物& #20262;理学家有义务参与这种讨论。我认为，作为一名科学家，我们可以帮助传达技术是什么，&# 24110;助解释它是什么，并了解技术的潜力是什么。

有件事让我感到很兴奋，那就是我们如何把CRISPR变成真正的治疗工具， 去治愈那些疑难杂症。我们我非常兴奋的一件事就是关注如何将CRISPR变&#25104 ;真正的治疗工具，以便我们可以治疗疾病。我们离定制婴儿等目标&#36824 ;有很远的距离。我们还不够了解生物学，甚至没有想过这些东西到&#24213 ;会是什么。我们现在甚至还无法应对导致镰状细胞病的单一突变。&#65288 ;晗冰）

本文来源：网易科技报道
责任编辑：王凤枝_NT2541

Published at Sun, 10 Jun 2018 05:30:39 +0000